W postaci rzutowo-remisyjnej należy włączyć leczenie jak najszybciej, nie później niż 2 lata od pojawienia się objawów. Natomiast w postaci pierwotnie postępującej (PPMS) żeby rozpoznać chorobę, musimy przeanalizować minimum rok trwania objawów u pacjenta. Lek, który jest zarejestrowany dla PPMS, jest na tyle immunologicznie intensywną terapią, że jego włączenie musi być uwarunkowane pewnym rozpoznaniem choroby oraz wynikiem w skali EDSS na poziomie 3, czyli określonym minimalnym poziomem niesprawności. EDSS 3 to taki moment, w którym pacjent rzeczywiście odczuwa pewną niesprawność, np. ma zaburzenia równowagi, które odczuwa na co dzień, albo osłabioną (dla przykładu) prawą kończynę dolną.
PL2307053489
Pierwsza część pytania dotyczy możliwości leczenia w programie lekowym refundowanym przez NFZ – takiego leczenia, które może spowolnić przebieg choroby. Wedle obecnie obwiązującego programu, który wszedł w życie 1 listopada 2022, do programu leczenia pierwotnie postępującej postaci SM (PPMS) mogą się kwalifikować zarówno pacjenci, u których stwierdzono zmiany aktywne w rezonansie, ale również pacjenci, u których w rezonansie magnetycznym mózgowia i rdzenia kręgowego, w porównaniu do tego wykonanego w przeszłości, można wykazać progresję choroby, czyli można doszukać się nowych ognisk albo też ognisk, które się powiększyły. Powinna się Pani zgłosić do lekarza prowadzącego celem ponownej oceny ewentualnej możliwości włączenia Pani do leczenia w ramach programu NFZ. Oczywiście lekarz musi ocenić jak długo trwa choroba, oraz na podstawie przeprowadzonego badania neurologicznego ocenić pacjenta w skali EDSS. W tym programie lekowym jest bardzo wyraźnie powiedziane z jakim wynikiem pacjenci mogą być do niego włączeni.
Natomiast druga część pytania dotyczy leczenia objawowego w SM, które jest równie ważne jak leczenie modyfikujące przebieg choroby, bo jest leczeniem, które poprawia komfort życia. I tu należy być zawsze pod opieką neurologiczną, bo zawsze mogą się pojawić nowe objawy, które będą wymagały modyfikacji leczenia objawowego, a nie tylko leczenia w programie terapeutycznym NFZ. I tutaj, to, co może być dla Pani szczególnie istotne, to te częste nawracające zapalenia pęcherza moczowego, parcia naglące, które mogą być przeciwskazaniem do włączenia niektórych leków. Wydaje mi się, że oprócz konsultacji neurologicznej, niezbędna będzie ocena urologiczna, czasem z wykonaniem badania urodynamicznego, tak, aby sprawdzić i dobrać leki, które mogłaby Pani przyjmować, aby – po pierwsze – zapalenia pęcherza moczowego nie nawracały, a po drugie – żeby nie miała Pani potrzeby tak często biegać do toalety. Obecnie są leki, w bardzo dużej części refundowane przez NFZ na tego typu problemy,. Warunkiem refundacji jest jednak odbycie konsultacji nie tylko neurologicznej, ale także urologicznej.
PL2308074688
Bardzo dużo zależy od tego, czego Pan oczekuje od terapii. W ramach leczenia SM w programie terapeutycznym w postaci wtórnie postępującej kryterium wyjściowym, czyli możliwością włączenia do programu lekowego jest wynik na skali EDSS równy 6,5. Jest to np. taka sytuacja, gdy pacjent może się poruszać, ale porusza się przy pomocy dwóch kul łokciowych, a nie tylko korzysta z wózka. Więc czy jest to EDSS 6,5 czy 7, to należy to do oceny przez neurologa prowadzącego.
Co do przeszczepu komórek macierzystych – pytanie jest takie, jaka była stosowana w ich trakcie chemioterapia, szczególnie w trakcie tego pierwszego przeszczepu, bo przy niektórych lekach (na SM) przyjęcie chemioterapii w przeszłości jest przeciwskazaniem do ich podania. Zawsze pozostaje jednak jeszcze kwestia leczenia objawowego, które także poprawia funkcjonowanie, obniża napięcie mięśni, poprawia kontrolę zwieraczy. Proszę pamiętać, że bardzo często nawracające zakażenia układu moczowego przyczyniają się do tego, że bardziej odczuwa się sztywność czy osłabienie kończyn dolnych. To wszystko można spróbować opanować z zastosowaniem leków objawowych. W Pana przypadku to jest kwestia zgłoszenia się do lekarza neurologa i oceny, czy Pana wynik na skali EDSS to jest rzeczywiście 7 punktów. Jeśli to jest rzeczywiście 7 punktów, to wedle aktualnych kryteriów programu lekowego, nie ma możliwości zakwalifikowania do programu refundowanego przez NFZ.
PL2308074688
Rozumiem, że chodzi o leczenie objawowe, które ma wspomóc Pani chodzenie. Korzyść z tego leczenia może być odniesiona niezależnie od czasu trwania choroby. Zależy raczej od tego, jaki jest Pani obecny stan neurologiczny: czy przeważa niedowład kończyn dolnych czy zespół móżdżkowy, czyli zaburzenia koordynacji i równowagi. Jest to niezwykle ważne przy podejmowaniu leczenia. Praktyką jest, że terapię zaczyna się od mniejszego opakowania leku, po czym sprawdza się jak organizm na lek reaguje: czy widoczna jest poprawa chodu, czy niestety – co też się zdarza – pojawiają się działania niepożądane. Uważa się, że jeśli ktoś zaczyna leczenie od mniejszego opakowania, po którym nie ma istotnej różnicy w funkcjonowaniu albo pojawiają się działania niepożądane, to nie zareaguje odpowiednio na leczenie długotrwałe. Lek przyjmuje się regularnie, a nie z „doskoku”. Ci chorzy, którym ten lek wyraźnie pomaga, na ogół decydują się na przyjmowanie go w sposób ciągły.
PL2308074688
Wydaje mi się, że jeśli lekarz użył takiego określenia, może to oznaczać, że leczenie 1 linii jest nieskuteczne, czyli pojawił się rzut choroby i do tego pojawiły się nowe zmiany w badaniu rezonansu magnetycznego, które albo wzmacniają się po kontraście albo jest ich więcej. Jeżeli jest taka konstelacja to znaczy, że leki 1 linii są dla Pani zbyt słabe, nie spełniły swojego zadania. I to oznacza, że pacjent powinien być przełączony na leki bardziej skuteczne, czyli tzw. leczenie 2 linii. Jest też druga możliwość – od niedawna leczy się Pani lekami 1 linii i w ciągu roku kalendarzowego doznała Pani dwóch rzutów choroby. Oznacza to, że ma Pani wskazania do przeprowadzenia diagnostyki w kierunku tego, który lek z leków 2 linii należy Pani zaproponować. I tych leków jest kilka i oznacza to tylko tyle, że należy sięgnąć po leki bardziej skuteczne w leczeniu SM.
PL2308074688
Faktycznie jest tak, że z jednej strony stwardnienie rozsiane to przede wszystkim choroba zapalna, która rozpoczyna się od bardzo nasilonej fazy zapalnej, która przebiega z rzutami, z dużą aktywnością rezonansową, ale faktycznie po pewnym czasie ta aktywność rzutowa maleje. Wiemy już od wielu lat, że stwardnienie rozsiane to nie tylko choroba zapalna, ale również choroba neurozwyrodnieniowa, a więc mamy zmiany wsteczne, które mogą też w mózgu zachodzić. Faktycznie one pojawiają się już od samego początku choroby, przy czym na samym początkowo tego neurozwyrodnienia jest mało, a 95-98% patofizjologii SM to jest głównie zapalenie. Z biegiem lat, po kilkunastu latach choroby te krzywe pomiędzy zapaleniem a neurozwyrodnieniem zaczynają się ze sobą stykać, czyli mamy tyle samo zapalenia co neurozwyrodnienia, później krzywe nawet się odwracają. Co za tym idzie, postęp choroby faktycznie może być obecny mimo braku rzutów, czyli mimo objawów choroby. Jaki jest tego wniosek? Taki, że zaczynamy leczyć bardzo wcześnie, zaczynamy leczyć bardzo szybko, bo mamy leki, które głównie działają na zapalenie, więc musimy rozpoczynać efektywną terapię wcześnie, nie czekając. Część leków choć wpływa nam głównie na zapalenie, to również są dowody na to, że niektóre hamują atrofię, a więc hamują neurozwyrodnienie. Podsumowując, choroba może postępować, ale tak naprawdę wiele zależy od nas, czy zaczniemy wcześniej terapię i czy zaczniemy terapię wysoko skuteczną od początku choroby.