Sekcja Pytania i Odpowiedzi

Ostatnio zarejestrowany lek stosowany w leczeniu postaci wtórnie postępującej czeka na ostateczną decyzję Ministra Zdrowia i mamy nadzieję, że wkrótce pacjenci będą mogli z tego leczenia skorzystać.

W przypadku komórek macierzystych mamy do czynienia z dwoma rodzajami ich przeszczepów:

• mezenchymalne komórki macierzyste, które podaje się do kanału kręgowego, idea tego leczenia jest taka, żeby dostarczyć czynniki troficzne i naprawcze do centralnego układu nerwowego, aby mógł on lepiej reagować na uszkodzenia spowodowane przez SM. Te komórki uzyskuje się m.in. z łożyska.
•  hematopoetyczne komórki macierzyste (bardziej wymagające) – inaczej mówiąc jest to przeszczep szpiku wzbogacony o komórki macierzyste hematopoetyczne. Tutaj chodzi o to, aby zresetować układ immunologiczny i spowodować, aby on się odtworzył. Dlatego przed tym przeszczepem komórek hematopoetycznych eliminuje się naturalny szpik pacjenta. Trzeba jednak pamiętać, że jest to terapia bardziej wymagająca, bo przeszczep szpiku jest bardzo trudną procedurą i niesie ryzyko bardzo poważnych powikłań.

Oba rodzaje tego leczenia są kwalifikowane jako terapie eksperymentalne, więc nie mamy ostatecznych dowodów potwierdzających ich skuteczność. Jeśli podchodzimy do tego obiektywnie i staramy się zapoznać z międzynarodowymi opiniami, to są one zróżnicowane. Są publikacje mówiące o tym, że u niektórych pacjentów możliwe jest osiągniecie pozytywnego efektu terapeutycznego. Niestety, ponieważ często na ten rodzaj terapii decydują się pacjenci z bardzo zaawansowaną i ciężką postacią choroby, jej skuteczność nie jest łatwa do oceny. Niemniej jednak jest to obszar, który ciągle się rozwija. Aktualnie w Europie prowadzone jest duże badanie nad wykorzystaniem komórek hematopoetycznych. Nie jest wykluczone, że może kiedyś terapia z wykorzystaniem komórek macierzystych będzie szerzej wykorzystywana w leczeniu SM.

Lek w postaci rzutowo-remisyjnej powinno się przyjmować tak długo, dopóki działa. Pacjent, który rozpoczyna leczenie powinien być pod stałą kontrolą lekarza, a jego leczenie powinno być monitorowane przez specjalistę. Jeżeli pacjent wykazuje dobrą odpowiedź na leczenie tzn. nie ma rzutów, nie ma postępu niesprawności i nowych zmian w MRI, to powinno być ono kontynuowane.

Skuteczność terapii lekowej to kwestia bardzo indywidualna. Zgodnie z wynikami badań możemy podzielić leki na podstawowe (pierwszoliniowe) i te o wysokiej skuteczności. Leki podstawowe dają szanse na zmniejszenie występowania aktywności rzutowej na poziomie około 30%, a zahamowanie postępu rozwoju niesprawności na jeszcze niższym poziomie. Leki o wysokiej skuteczności dają szansę zahamowania aktywności rzutowej na poziomie do 80%, a zahamowanie postępu niesprawności t na poziomie około 50%.

W ostatnim czasie mamy do czynienia na świecie z mocnym trendem mówiącym o tym, by rozpoczynać leczenie od terapii wysokoefektywnych, żeby proces chorobowy już na samym początku maksymalnie ograniczyć. Wyniki przeprowadzonych badań wykazują, iż taki sposób leczenia jest znacznie korzystniejszy w porównaniu do rozpoczynania terapii od leków podstawowych i dopiero w przypadku jej niepowodzenia wprowadzać lek o wysokiej skuteczności.

Nie istnieje określony czas przejścia do leczenia drugoliniowego. W Polsce przez NFZ finansowane są 2 programy z osobną symboliką i osobnymi nazwami – warunkiem przejścia z programu 1 liniowego do 2 liniowego jest znaczne pogorszenie się stanu neurologicznego. Muszą wystąpić dwa wyraźne kliniczne rzuty choroby, muszą być co najmniej dwie zmiany wzmacniające w badaniu rezonansowym lub trzy nowe zmiany strukturalne w rezonansie magnetycznym. Są to kryteria bardzo wymagające, które spełnia niewielu pacjentów, dlatego w Polsce tak mało osób korzysta ze skutecznego leczenia, mimo że leki pierwszoliniowe przestały być już u nich skuteczne. Aktualnie trwają prace nad zmianą kryteriów leczenia.

Podział na leki 1 i 2 liniowe wynikał z tego, że kiedy je wprowadzono obawiano się, że leki 2 liniowe, które są dużo mocniejsze, bardziej ingerują w układ immunologiczny i mogą wywoływać poważne objawy uboczne. Badania nad lekami o wysokiej skuteczności, które rozpoczęto kilkanaście lat temu pokazują, że nasze obawy były przedwczesne. Każdy kolejny rok przynosi nowe wyniki badań, które dowodzą, że leki o wysokiej skuteczności nie są wcale bardziej niebezpieczne niż leki 1 liniowe, a na świecie od lat panuje już trend, aby od razu zaczynać leczenie lekami bardziej skutecznymi.

W takim przypadku wskazane jest jak najszybsze rozpoczęcie leczenia. Opisane przez Panią objawy wskazują na klasyczny przebieg SM. To, że objawy ustępują po rozpoznaniu nie oznacza, że choroba również ustępuje.
Zachęcam Panią do jak najszybszego zgłoszenia się do ośrodka leczenia stwardnienia rozsianego.

Niestety przy tak dużym deficycie neurologicznym opisywanym przez Pana włączenie do programu refundowanego przez NFZ, będzie trudne. Ponieważ program ten wyklucza pacjentów, którzy utracili zdolność poruszania się. W tej sytuacji pewną możliwością może być zwrócenie się do ośrodków lekarskich, które realizują program naukowy ORATORIO-HAND, ponieważ tam granica niesprawności jest zdecydowanie przesunięta.

Jeżeli choruje Pan od 15 lat i ma Pan tak ciężką postać choroby, to należy również wykluczyć, czy nie jest to choroba Devica. Choroba Devica ma podobne objawy do SM, tyle że objawy kliniczne w tej chorobie są znacznie cięższe i szybciej postępują. W ostatnim czasie otworzyły się nowe możliwości terapeutyczne tej choroby. Jej zdiagnozowanie wymaga zrobienia badań dwóch przeciwciał anty-AQP4 i anty-MOG.

W programie lekowym refundowanym przez NFZ przy rozpoczynaniu leczenia lekami z pierwszej linii, nie ma kryteriów rezonansowych. Jedynym kryterium włączenia pacjenta do leczenia jest obecność rzutu choroby w roku poprzedzającym. Skoro rozpoznanie SM zostało postawione, to musiało to mieć miejsce. Leczenia nie wolno opóźniać.

Zdecydowanie nie powinno się czekać, lepiej odbyć konsultację wcześniej. Rozumiem, że lekarz prowadzący ma wątpliwości diagnostyczne i chce wykluczyć choroby tkanki łącznej, którymi zajmują się reumatolodzy. Jest to jeden kierunków diagnostyki różnicowej SM, aczkolwiek początek choroby od PZNW jest bardzo typowy dla SM. Jeżeli pomimo to chcemy przeprowadzić konsultację reumatologiczną, trzeba to zrobić szybko, aby nie opóźniać leczenia SM.

Opisane przez Panią objawy mogą sugerować stwardnienie rozsiane, ponieważ są to zmiany dość typowe dla tej choroby. Jeżeli nie było rzutu, a choroba trwa już 2 lata w sposób postępujący (niedowład kończyny dolnej nasilił się), to są spełnione kryteria postaci pierwotnie postępującej. Czas rozpoczęcia leczenia w przypadku stwardnienia rozsianego jest bardzo ważny, dlatego dalsza obserwacja pacjenta przez rok to zdecydowanie za długo. Leczenie w ramach programu lekowego NFZ tej postaci może i powinno być rozpoczęte od razu.

Jeżeli opisane przez Panią objawy były pierwszymi objawami SM, to najpewniej ustąpiły albo się zmniejszyły, ponieważ tak typowo przebiega rozwój stwardnienia rozsianego na początku choroby. W dalszym przebiegu choroby mogą pojawiać się inne objawy, a także mogą powtarzać się te same, ale najczęściej o innym nasileniu, w zależności od tego, czy podjęto leczenie, czy nie.