Pierwotnie postępująca postać stwardnienia rozsianego jest rzadkim podtypem choroby, w którym nie ma rzutów, tylko od początku tej choroby następuje stopniowe nasilanie objawów neurologicznych. Przez wiele lat próbowano stosować w pierwotnie postępującej postaci SM wszystkie leki, które zostały zarejestrowane do postaci rzutowo remisyjnej, jednak nie wykazały one skuteczności.

Dopiero niedawno zarejestrowano pierwszy lek, który okazał się skuteczny w leczeniu PPMS (ang. primary progressive MS, pierwotnie postępująca postać SM). Od 2019 roku jest on dostępny w ramach programu lekowego w Polsce.

Zastosowanie tego leczenia ma kilka ograniczeń, które są związane z tym, że lek ten wykazał skuteczność u pacjentów w początkowej fazie stwardnienia rozsianego, czyli w pierwszych kilku, kilkunastu latach oraz u pacjentów, u których udowodniono aktywność zapalną, czyli stwierdzono nowe lub powiększające się zmiany w badaniu rezonansu magnetycznego, – dlatego też powstały kryteria rejestracyjne i kryteria do kwalifikacji do programu leczenia.

Pierwszym kryterium jest czas trwania choroby i nasilenie zespołu neurologicznego, które jest wyrażone w skali EDSS. W programie stwierdzono, że u pacjentów, którzy chorują do 10 lat ten EDSS powinien być do 5, a u pacjentów, którzy chorują do 15 lat powinien sięgać do 6,5. W związku z tym, jeśli pacjent choruje dłużej niż 15 lat oraz ma zespół neurologiczny bardziej nasilony niż 6,5 w skali EDSS, nie będzie zakwalifikowany do tego leczenia, ponieważ nie wykazano skuteczności tego leczenia w tej grupie pacjentów. Kolejnym kryterium włączenia jest wykazanie progresji zmian w rezonansie. Te 3 kryteria muszą być spełnione łącznie u danego pacjenta, żeby można zakwalifikować taką osobę do leczenia.

W przypadku opisanym powyżej jest to do oceny lekarza, który pacjentkę zbada i pozna jej całą historię choroby. Dopiero na tej podstawie lekarz będzie mógł ocenić, czy pacjentka spełnia kryteria włączenia do programu lekowego.

PL2201318096